Garantizar la equidad, el gran reto de los medicamentos huérfanos

El actual sistema sanitario, descentralizado en 17 CCAA, no facilita la equidad en el acceso a tratamientos para enfermedades raras y ultra-raras, según pusieron de manifiesto varios expertos participantes en la V Aula de Fármacos Huérfanos que señalaron que deben hallarse otras formas de gestión que permitan un diagnóstico correcto y temprano y un adecuado tratamiento.
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Entre las demandas de los participantes en el encuentro, se incluyen la aplicación de criterios de valor social en la evaluación de los medicamentos huérfanos, la creación de un registro de pacientes único, la existencia de centros de referencia y un fondo presupuestario centralizado. Todo ello para garantizar a las personas con enfermedades raras y ultra-raras los mismos derechos que el resto de pacientes tanto a nivel de diagnóstico como a nivel de accesibilidad a los tratamientos autorizados.

Los agentes del sistema que intervienen en la investigación, gestión y política sanitaria de estos medicamentos señalan que es indispensable alinear los compromisos de todos los involucrados para que los pacientes puedan acceder a ellos independientemente de dónde residan. Y es que la evaluación de los resultados en salud y del valor terapéutico añadido de estos fármacos supone un desafío en términos de salud pública.

Dada la baja prevalencia de las enfermedades raras y ultra-raras –afectan a menos de 5 personas por cada 10.000- y a que la mayoría son crónicas y que afectan de forma importante la calidad de vida y ponen en peligro la vida de los pacientes, los expertos reclaman el uso de otros criterios distintos a los convencionales

Según Renata Villoro, Gerente de Economía de la Salud del Instituto Max Weber, “no estamos midiendo el valor social del medicamento huérfano”. A lo que añadió que “los criterios convencionales que se aplican a otros fármacos hacen que los medicamentos huérfanos no sean coste-efectivos y es necesario ponderarlos en base a criterios adicionales, como por ejemplo los de equidad y justicia social, y tener en cuenta aspectos como la gravedad de la enfermedad, la disponibilidad de alternativas terapéuticas o la capacidad de alterar el curso de la patología”.

En unos meses se publicará en España la Guía RADEEV (Rare Diseases Economical Evaluation), que “adapta los criterios convencionales a los medicamentos huérfanos y que, además, hace énfasis en aspectos de distribución y de impacto económico, recomienda incorporar preferencias sociales y realizar encuestas a la población”.

Los expertos afirman que aplicar nuevas fórmulas de gestión y nuevos criterios de evaluación para los medicamentos huérfanos es indispensable, más si tenemos en cuenta que, en conjunto, el peso de este tipo de fármacos es cada vez más importante.

Los registros de pacientes: herramienta básica

La situación de atomización también se produce en los registros de pacientes, “herramientas muy útiles desde el punto de vista epidemiológico y desde el punto de vista de la investigación”, según señaló el Dr. Manuel Posada, Director del Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER) “realizando un seguimiento de los pacientes y proporcionando más datos sobre la eficacia de los tratamientos”.

La doctora Villoro es de la misma opinión. “El número de pacientes es reducido, hecho que dificulta identificarlos para realizar ensayos clínicos, para lo que se requiere la coordinación de centros y esto permitirá aumentar la evidencia tanto de la patología como de los tratamientos”. Sin embargo, “la mayoría de las CCAA tiene su propio registro independiente de pacientes con enfermedades y ultra-raras, e incluso cada hospital”. La clave, según el Dr. Posada, “está en la colaboración, en compartir datos que aporten resultados en salud y que éstos estén a disposición de expertos”.

En España, el registro nacional SpainRDR, que gestiona el IIER, empezó a funcionar en el año 2011 con el objetivo de compartir datos, proporcionar información relevante al Sistema Nacional de Salud, promocionar la investigación transnacional y facilitar la implantación de políticas de salud y sociales.

Aquí, el Dr. Antoni Montserrat, responsable de política europea de Enfermedades Raras y Neurodesarrollo de la Dirección de Salud Pública de la Comisión Europea, fue un paso más allá y habló de “la creación de una plataforma europea de registro de enfermedades raras”. Actualmente, “hay multitud de registros, pero es necesario hacerlos coincidir en una única plataforma europea que permita compartir conocimientos en este ámbito a nivel internacional”.

Presupuesto centralizado y centros de referencia

En la V Aula de Fármacos Huérfanos, los expertos pusieron sobre la mesa la necesidad de buscar y aplicar otras formas de gestión que permitan garantizar a todos los pacientes un diagnóstico correcto y temprano de su patología y un adecuado tratamiento. Para ello, es necesario el desarrollo centros de referencia y de un fondo económico centralizado a nivel nacional o regional.

Según la Dra. Sonia García, Directora Médica del Hospital Universitario Puerta de Hierro, “son tratamientos con un alto impacto económico y deben contar con partidas especiales”. De hecho, aunque su gasto supone un impacto del 11% en el presupuesto de los hospitales, dicho gasto sólo representa un 0,5% a nivel nacional. La Dra. García también señaló que era prioritario “tener un mapa claro de los recursos disponibles a nivel de CCAA y de Estado, ser capaces de realizar una prescripción racional y poder ofrecer una atención integral. Un recurso en este sentido sería la creación de comités asesores en medicamentos huérfanos para evitar la inequidad de acceso en los diferentes centros sanitarios”.

Los participantes del V Aula de Fármacos Huérfanos también destacaron la escasez actual de centros de referencia, así como de profesionales con experiencia contrastada en el manejo de las enfermedades raras y ultra-raras, que también son otros requisitos indispensables para realizar una gestión eficaz de estas patologías. Por su parte, el Dr. Montserrat señaló que “una de las líneas clave es la creación de redes europeas de referencia para coordinar los centros de referencia en los Estados miembros de la UE, para que de este modo nadie quede desatendido”.

Fuente: Acta Sanitaria